دیابت: آیا ژن درمانی می تواند سطح قند خون را تنظیم کند؟

ژن درمانی و درمان دیابت

 

ژن درمانی : محققان یک راه برای بازگرداندن سطوح قند خون طبیعی در یک نوع موش مبتلا به دیابت نوع ۱ پیدا کرده اند که می تواند راه حل امیدوار کننده ای برای افراد مبتلا به دیابت نوع ۱ یا نوع ۲ باشد.

دکتر جورج گیتس، استاد جراحی و اطفال در دانشکده پزشکی دانشگاه پیتسبورگ در پنسیلوانیا، این تیم تحقیقاتی را رهبری کرد. یافته های آنها در مجله Cell Stem Cell منتشر شد.

دیابت نوع ۱، یک بیماری خودایمنی مزمن می باشد که در حدود ۱.۲۵ میلیون کودک و بزرگسالان در ایالات متحده را تحت تاثیر خود قرار داده است.

سیستم ایمنی بدن که معمولا میکروب ها و مواد خارجی را از بین می برد، به اشتباه به سلول های بتا تولید کننده انسولین که در پانکراس یافت می شوند، حمله می کنند که در نتیجه باعث افزایش سطح قند خون می شود.

با گذشت زمان، دیابت نوع ۱ می تواند تأثیر قابل توجهی بر ارگان های اصلی داشته و باعث ایجاد بیماری قلبی و عروقی، آسیب به اعصاب، کلیه ها، چشم ها و پاها، مشکلات پوستی، بیماری های دهان و عوارضی در دوران بارداری شود.

محققان به دنبال هدف توسعه درمانی در زمینه دیابت نوع ۱، که باعث حفظ و بازیابی سلول های بتا شود، هستند که به نوبه خود، دوباره انسولین، مسئول انتقال گلوکز خون به سلول ها به منظور رساندن انرژی باشد.

یکی از موانع موجود بر سر این راه حل این است که سلول های جدیدی نیز که از درمان جایگزین بتا استفاده می کنند، احتمالا توسط سیستم ایمنی بدن از بین می روند.

برای غلبه بر این مانع تیم تحقیقاتی معتقد بود که سلول های دیگری مانند این سلول ها را می توان مدیریت و کنترل کرد تا سلول های بتا عملکرد خوبی داشته باشند و انسولین تولید کنند، اما به اندازه کافی متفاوت نباشند که توسط سیستم ایمنی مخرب شناخته شده و تخریب شوند.

سلول های آلفا دوباره به سلول های بتا تجدید می شود

این تیم یک بردار ویروسی adeno-associated (AAV) را طراحی کرد که دو پروتئین Pdx1 و MafA را به پانکراس موش منتقل کرد. Pdx1 و MafA پس از تکثیر، از عملکرد و بلوغ سلول بتا پشتیبانی می کنند و در نهایت می توانند سلول های آلفا را به سلول های بتا که تولید کننده انسولین هستند، تبدیل کنند.

سلول های آلفا نامزد های ایده آلی برای برنامه ریزی مجدد بودند. اندازه آنها زیاد می باشد، شبیه به سلول های بتا هستند و در پانکراس قرار دارند، که همه در روند مدیریت طرح کمک کننده می باشند.

دکتر گیتس و تیم وی نشان دادند که در یک نوع موش مبتلا به دیابت، سطح گلوکز خون پس از ۴ ماه با استفاده از ژن درمانی بازسازی شد. محققان همچنین دریافتند که Pdx1 و MafA سلول های آلفا انسان را به سلول های بتا تبدیل می کنند.

دکتر گیتس توضیح داد:

“ژن درمانی، این سلول های تولید کننده انسولین جدید را تولید می کند که نسبت به حمله خودایمنی نسبتا مقاوم هستند. به نظر می رسد این مقاومت به دلیل این واقعیت است که این سلول های جدید کمی متفاوت از سلول های انسولین طبیعی هستند، اما نه چندان متفاوت که آنها عملکرد خوبی نداشته باشند. “

آینده ژن درمانی دیابت

بردارهای AAV در حال حاضر در مطالعات ژن درمانی انسان مورد بررسی قرار می گیرند و در نهایت می توانند به وسیله روش آندوسکوپی غیر جراحی به پانکراس منتقل شوند. با این حال، محققان هشدار می دهند که حفاظت نتیجه مشاهده شده در موش ها ممکن است در انسان متفاوت باشد و اینکه نتیجه بازسازی سطح گلوکز پس از ۴ ماه در مدل موش ممکن است به چند سال در انسان تبدیل شود”.

دکتر گیتس می گوید:

“این مطالعه اساسا اولین توصیف نخستین مداخله ای است که به صورت بالینی قابل انتقال، ساده و موثر در دیابت خودایمنی صورت گرفته است که منجر به تولید قند طبیعی می شود، و مهم تر از آن، بدون دخالت و ایجاد مشکل از طرف سیستم ایمنی می باشد”.

دکتر جورج گیتس همچنین اظهار کرد:

“با توجه به ماهیت چشمگیر دیابت، همراه با امکان انجام درمان در بیماران مبتلا به ژن AAV، یک آزمایش بالینی در بیماران دیابتی نوع ۱ و ۲ در آینده نزدیک قابل پیش بینی است.”

دانشمندان در حال آزمایش ژن درمانی در مدل های حیوانی هستند. در صورت موفقیت آمیز بودن نتایج، آنهاشروع به تاییدیه گرفتن از اداره غذا و دارو (FDA) برای استفاده در افراد مبتلا به دیابت خواهند کرد.

اختصاصی وبسایت وردنگار: هرگونه کپی تنها با ذکر لینک وردنگار مجاز می باشد.